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Pubblicati sulla rivista Nature Reviews Endocrinology i dati delle sperimentazioni cliniche condotte in questi anni

La cura più efficace contro il diabete di tipo 1? Una terapia a base di una combinazione di agenti che rigenerano le ß-cellule del pancreas e farmaci immunomodulatori. Lo indica uno studio coordinato dal Prof. Paolo Pozzilli, Direttore del Laboratorio di Endocrinologia e Diabetologia presso l'Università Campus Bio-Medico di Roma, pubblicato sulla rivista Nature Reviews Endocrinology. La ricerca ha raccolto i dati sulle sperimentazioni cliniche condotte in questi anni e sottolinea che l'approccio terapeutico combinato potrebbe essere quello giusto e andrebbe, dunque, approfondito.

Il diabete di tipo 1, al contrario del tipo 2 che esordisce in età più avanzata, viene considerato 'giovanile' in quanto interessa, in un caso su due, ragazzi sotto i 20 anni. "È la più frequente patologia cronica dell'infanzia e dell'adolescenza – spiega il Prof. Pozzilli – colpisce due ragazzi su mille e aumenta di circa il 3 per cento l'anno". Una malattia autoimmune che si manifesta con la riduzione della produzione di insulina, effetto dovuto alla distruzione delle beta-cellule del pancreas da parte delle difese del nostro organismo. Solitamente, al momento della diagnosi, le ß-cellule risultano ridotte del 70-80 per cento, anche se il dato varia molto da paziente a paziente.

Non esiste al momento una vera e propria cura per questa patologia, che può comunque essere tenuta sotto controllo grazie alla somministrazione quotidiana di insulina. Da una decina di anni, però, i ricercatori stanno cercando delle terapie che consentano di risolvere in via definitiva il diabete di tipo 1. Due le ipotesi che hanno preso piede: i farmaci immunosoppressori che, contrastando le cellule immunitarie, prevengono la riduzione delle ß-cellule, e gli agenti in grado di 'rigenerare' le cellule del pancreas distrutte.

Nello studio pubblicato su Nature Review Endocrinolgy, i ricercatori italiani hanno preso in esame tutte le soluzioni terapeutiche sperimentate negli ultimi anni. Per quanto riguarda le monoterapie e le combinazioni di farmaci immunosoppressori, gli studi condotti finora non hanno dato i risultati sperati, "probabilmente – sostengono gli autori della ricerca – sia perché la somministrazione era effettuata troppo tardi, quando già la maggior parte delle ß-cellule era compromessa, sia a causa della breve durata del trattamento".

Molto più promettenti, invece, i risultati delle sperimentazioni che hanno utilizzato agenti in grado di favorire la rigenerazione delle beta-cellule: i cosiddetti farmaci inibitori della pompa protonica, comunemente utilizzati come antiacidi, somministrati nei trials clinici insieme agli inibitori della dipeptidil-peptidasi, medicinali già in uso per il trattamento del diabete di tipo 1. I primi stimolerebbero la trasformazione delle cellule presenti nel dotto escretore dell'insulina in beta-cellule; gli antidiabetici, determinando l'aumento di un ormone prodotto a livello gastrointestinale - l'incretina glucagone-like peptide (GLP-1) - oltre a indurre la differenziazione delle cellule del dotto, diminuirebbero il processo di morte cellulare. Nonostante i risultati incoraggianti, tuttavia, questi protocolli per il trattamento del diabete di tipo 1 non sono ancora stati estesi all'uomo.

"La terapia combinata di farmaci immunosoppressori e agenti che favoriscono la rigenerazione delle ß-cellule – sottolinea il Prof. Pozzilli – sembrerebbe la soluzione ideale per curare definitivamente il diabete di tipo 1, anche se non è stata ancora ben indagata". Il docente del Campus Bio-Medico aggiunge che "dal momento che diversi studi hanno dimostrato come la riduzione del numero di cellule che producono insulina dipenda dall'età al momento della diagnosi, dall'indice di massa corporea, dal grado del controllo metabolico e dalla predisposizione genetica, i trials clinici dovrebbero essere personalizzati, almeno sulla base dell'età dei pazienti".

"Non possiamo dire con certezza – conclude Pozzilli – quando l'approccio della terapia combinata potrà essere introdotto nella pratica clinica. Tuttavia, siccome alcuni di questi farmaci, tra cui gli antidiabetici inibitori del GLP-1, sono già a disposizione per il diabete di tipo 2, si spera possa non essere lontano il momento per il loro uso anche nel tipo 1".