I ricercatori coordinati dalla professoressa Anna Rita Migliaccio. Collaborazione con 11 centri Usa
di Beatrice Passarelli
Un gruppo di ricercatori coordinati dalla professoressa Anna Rita Migliaccio, docente a contratto di Istologia ed Embriologia dell’Università Campus Bio-Medico di Roma e senior Investigator presso l’Altius Institute for Biomedical Sciences di Seattle, in collaborazione con 11 centri di ricerca statunitensi e con l'Università di Firenze, Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi e l’Istituto Superiore di Sanità, ha contribuito a uno studio clinico su pazienti affetti da mielofibrosi avanzata.
La malattia comporta la comparsa nel midollo osseo di un tessuto fibroso, che ne modifica la composizione, oltre all’ingrossamento della milza e del fegato e produce sintomi quali stanchezza, dolori muscolari, febbre, sudorazioni notturne, prurito e persino trombosi.
I risultati, pubblicati sulla prestigiosa rivista Clinical Cancer Research, hanno dimostrato che i 21 pazienti sottoposti al trial clinico di fase I con un farmaco inibitore del transforming growth factor TGF-β 1/3 non sono stati più dipendenti dalla trasfusione di piastrine nel periodo del trattamento e, in alcuni casi, hanno potuto sospendere le trasfusioni, con un evidente miglioramento della loro qualità di vita. Il periodo di trattamento ha infatti indotto un aumento della conta piastrinica nell’81% dei pazienti, tre dei quali hanno raggiunto livelli normali di piastrine nel sangue. Il trattamento non ha inoltre rivelato tossicità significative. “Questo è un risultato eccezionale – ha spiegato la prof.ssa Anna Rita Migliaccio – perché nessuno dei trattamenti sperimentali valutati fino ad ora per questa malattia ha avuto un effetto sul numero delle piastrine”.
I ricercatori Ucbm hanno svolto un ruolo fondamentale nell’identificare il meccanismo attraverso il quale si è ripristinata la conta piastrinica nei pazienti trattati verificando la maturazione dei megariociti, cellule ematopoietiche altamente specializzate e deputate alla produzione delle piastrine.
Questo studio ha quindi evidenziato come l’azione del trattamento, interrompendo gli effetti del TGFβ1, promuova la produzione delle piastrine nei pazienti con mielofibrosi curando almeno in parte la loro complessa sintomatologia.